Übergeordnetes Ziel von NEOCYST ist eine Verbesserung der Patientenversorgung von Kindern mit zystischen Nierenerkrankungen durch Individualisierung der Beratung und Standardisierung der medizinischen Versorgung.

Dies soll durch folgende Teil-Ziele erreicht werden:

• Umfassende genetische und phänotypische Beschreibung verschiedener zystischer Nierenerkrankungen im Kindesalter
• Erarbeitung tragfähiger Genotyp-Phänotyp-Korrelationen
• Verbesserung des pathophysiologischen Grundlagen-Verständnisses
• Identifizierung krankheitsspezifischer Markerproteine
• Vereinheitlichung des diagnostischen und therapeutischen Vorgehens durch Etablierung von „Standard of care“ Leitlinien.

Aufgrund der Seltenheit der einzelnen Erkrankungen können diese Ziele lediglich durch ein multizentrisches Verbundprojekt erreicht werden, da jedes einzelne Zentrum allenfalls einige wenige betroffene Patienten betreut und überschaut.

Gleichzeitig stellt der multidisziplinäre Ansatz im Sinne einer Verbindung genetischer, klinischer und molekularbiologischer Grundlagenforschung einen innovativen Weg dar, zystische Nierenerkrankungen des Kindesalters erstmals umfassend zu charakterisieren.